2017年10月26日星期四Tel：（010）62580617
主编：赵路编辑：闫洁校对：何工劳E-mail押lzhao＠
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3 药物银河的“领航员” 机器学习和大数据帮助化学家在化学宇宙中搜寻药物 科学线人 全球科技政策新闻与解析 伊朗学者被判死刑 2016年，制药公司Sunovion给一群经验丰富的员工布置了一项不同寻常的作业。
在位于美国马萨诸塞州马尔伯勒的公司总部，这些药剂师被要求玩一个游戏，以便确定谁能发现针对新药的最好的先导化合物。
他们的工作台上是一个由上百种化学结构组成的网格，其中仅有10种被标上了关于其生物效应的信息。
专家们不得不利用辛苦获得的化学结构和生物学方面的知识，选择其他可能最终成为候选药物的分子。
在11名参与者中，有10人花了好几个小时才艰难地完成任务。
不过，有1名参与者仅用了几毫秒便轻松过关———因为它是一个算法。
这个电脑程序是WillemvanHoorn脑力劳动的产物。
vanHoorn是利用人工智能设计药物的初创公司———Exscientia化学信息学部门的负责人。
该公司总部位于英国敦提，它想同Sunovion扩展新兴的伙伴关系，因此这次比赛事关重大。
“我的信誉冒着极大的风险。
”vanHoorn说。
20轮游戏过后，他统计了得分，然后长舒了一口气。
只有1位寻找药物的专家打败了机器。
自此以后，Exscientia和Sunovion继续开展合作，以发现精神治疗药物。
“这场竞赛确实有助于获得那些作出化学研究决定的人们的支持。
”在Sunovion公司负责计算化学业务的ScottBrown表示。
“在人工智能的帮助下，仅需要几毫秒便能决定它是否应该“出局”。
探索化学宇宙 要想在化学宇宙中“航行”，最好有一幅地图。
2001年，瑞士伯尔尼大学化学家Jean-LouisReymond开始利用计算机绘制尽可能多的化学空间。
16年后，他积累了全世界最大的小分子数据库———由1660亿种化合物构成的巨大虚拟库。
这个被称为GDB-17的数据库包括所有最多由17个原子构成并且从化学角度看很合理的有机分子。
这也是Reymond的计算机所能处理的数据量的上限。
为理解这些繁多的可能的药物起点，Reymond想到了一种组织化学宇宙的方法。
受元素周期表的启发，他将化合物在一个多维空间中分组。
在这个空间中，邻近的化合物拥有相关联的属性。
位置则根据诸如每种化合物有多少个碳原子等42个特征进行分配。
对于每种进入市场的药物来说，会有几百万种化合物在化学性质上与其几乎相同。
其中一些化合物的表现甚至比已经获批的药物还好。
药剂师在没有外界帮助的情况下几乎不可能想象出所有这些差异。
“光用纸和笔，你肯定没办法搞清楚这些同分异构体。
”Reymond表示。
Reymond和同事通过寻找化合物之间的相似性，辨别出在治疗上有前景的被证实药物的“近邻”。
该团队利用一种特定的药物作为起点，仅在3分钟内便梳理了数据库中所有1660亿种化合物，以寻找引人注目的候选药物。
在一项概念验证实验中，Reymond从一种同烟碱型乙酰胆碱受体（一个和神经系统以及肌肉功能相关的疾病的有用靶点）相结合的已知分子入手，编辑了一个由344种相关化合物组成的最终候选药物名单。
该团队合成了3种药物，并且发现有两种可强有力地激活上述受体，因此可 图片来源：Vasava 能在治疗衰老过程中出现的肌肉萎缩方面派上用场。
Reymond介绍说，这种方法就像利用地质图弄清楚到哪里开采黄金。
“你需要一些方法选择去哪里挖掘。
” 另一种替代方法 另一种替代方法利用计算机获得众多金矿位置，而无须过多担心起始地点。
就寻找药物而言，这意味着在巨大的化合物库中进行筛选，以寻找同既定蛋白相结合的小分子。
首先，研究人员利用X射线结晶学拍下蛋白的快照，以确定结合部位的形状。
随后，利用分子对接算法，计算化学家一步步地搜遍整个化合物数据库，以寻找针对任何既定部位的最佳匹配小分子。
随着计算能力的爆发，这些算法的性能也得以改善。
2016年，由BrianShoichet领导的加州大学旧金山分校化学家在寻找一类新的止痛药的过程中，展示了这种方法的潜力。
该团队筛选了300多万种市场上可买到的化合物，目标是寻找在不干扰密切相关的β-arrestin信号通路的情况下可选择性激活μ-阿片受体信号以缓解疼痛感的候选药物。
研究认为，β-arrestin信号通路同阿片类药物的副作用存在关联，包括呼吸速率下降和便秘。
研究人员迅速从巨大的化合物数据库中筛选出23种排名靠前的化合物，以供后续研究。
在试管中，7种候选药物具有所期望的活性。
进一步的研发将其中1种转变成 PZM21———一种作用于μ-阿片受体但无须激活β-arrestin的化合物。
目前，总部位于旧金山、由Shoichet共同创建的生物技术公司Epiodyne正试图基于这些发现开发更加安全的止痛药。
Shoichet计划利用相同方法寻找调节其他G蛋白偶联受体（GPCR）的化合物。
GPCR是一类据估测占到40%药物靶点的蛋白家族。
他的团队还在利用由1亿种化合物构成的虚拟“星云图”开展类似试验。
这些化合物此前从未被制造出来，但应该很容易合成。
行业药物开发者也在测试这种方法：总部位于马萨诸塞州剑桥市的生物技术公司Nimbus将拥有天然化学物质特性的化合物整合进分子对接的筛选。
通常，要获得天然化学物质，需要不辞辛苦地从诸如土壤等自然环境中收集。
上述过程则避免了这一麻烦。
不过，它们能否促成新药物尚无定论。
利用机器学习 这些数据搜寻方法被不断地尝试和测验，但涉及其中的计算机只能遵循脚本说明。
计算药物开发领域的最新前沿技术是机器学习，即算法利用数据和经验教会自己辨别哪种化合物同哪个靶点相结合，并且发现对人眼来说不可见的模式。
约有十几家公司涌现出来，并且创建了药物寻找算法。
它们通常和大型制药公司合作，对它们进行测试。
Exscientia首席执行官AndrewHopkins提出了一个强有力的案例，证实这些算法的威力。
发现并优化用于临床前测试的候选药物平均需 要4.5年的时间，而药剂师通常要合成上千种化 合物，才能获得有前景的先导化合物。
即便这 样，它们最终进入市场的几率也非常小。
Exsci- entia的方法———利用各种算法，包括一种令 Sunovion研发主管们印象深刻的算法，可能将 这一时间线缩短至1年，并且能使药品研发活 动需要考虑的化合物数量大大减少。
2015年，Exscientia为总部位于日本大阪的 住友制药公司（Sunovion是其子公司）完成了
一 项为期12个月的药物研发活动。
研究人员训练 他们的人工智能工具寻找同时调节两种GPCR 的小分子，然后发现他们仅需要合成不到400 种化合物，便能辨别出良好的候选药物。
随后出 现的药物如今正准备进入治疗精神疾病的临床 试验。
从今年5月开始，该公司同总部位于法国 巴黎的赛诺菲和总部位于布伦特福德的葛兰素 史克签署了金额达上亿美元的协议。
总部位于加州圣布鲁诺的人工智能药物设 计公司Numerate首席科技官BrandonAllgood 介绍说，除了辨别先导化合物，机器学习算法还 能帮助药物开发者尽早决定放弃哪些化合物。
如果一种化合物无法在数月后通过毒性或者吸 收测试，那么将其制造出来并且进行测试是没 有意义的。
Allgood
表示，在人工智能的帮助下， 仅需要几毫秒便能决定它是否应该“出局”。
今 年，Numerate已同制药公司达成两项协议，针对 人工智能发现的药物开展面向心脏病和心律失 常患者的临床试验。
（宗华编译） 研究人员AhmadrezaDjalali在10月21日被 判处死刑。
图片来源：VidaMehrannia 伊朗德黑兰一名法官已判处该国研究人员 AhmadrezaDjalali死刑。
Djalali的妻子和意大利外 交人士证实了这一点。
据《自然》杂志报道，Djalali隶属于瑞典卡罗林 斯卡医学院和意大利东皮埃蒙特大学。
作为瑞典居 民，他在2016年4月对德黑兰进行学术访问时被 逮捕并且被指控“同敌方政府合作”。
Djalali致力于 改善医院对武装恐怖行动以及辐射、化学和生物威 胁作出的应急响应。
根据Djalali的妻子VidaMehrannia和意大利 外交人士的说法，在接受由伊朗革命法庭法官 AbolqasemSalavati主导的庭审后，Djalali被宣判犯 有间谍罪并在10月21日被判处死刑。
他们表示， 他有20天时间就该判决提出上诉。
Mehrannia表示，她的丈夫被指控获得钱财、 学术职位和研究项目，作为在伊朗为以色列充当 间谍的交换条件。
《自然》杂志报道称，在判决宣布后不久，一位和 Djalali一家保持密切接触的匿名人士发表了一份声 明。
据称，该声明是Djalali在被囚禁的爱文监狱中手 写的一份文本的转录。
该文件称，Djalali认为自己之 所以被逮捕，是因为他拒绝为伊朗情报机构工作。
《自然》杂志称，文件显示，2014年，伊朗军方 和情报机构的两名代表要求Djalali在欧洲国家 为伊朗获取关于“关键设施，反恐，化学、生物、辐 射、核和爆炸物能力以及敏感的工作计划，研究 项目，同恐怖主义和危机相关的信息”。
Djalali拒 绝了这一要求。
文件称，在“经过心理和身体的多重折磨 后”，Djalali被迫作出不实的供认。
“我从未同我的 国家作对，也从未为以色列或者任何其他国家充 当间谍。
” Djalali的同事对此感到十分震惊。
“我们共享 的研究项目并没有以色列的合作者，而且我并没 有察觉从以色列转移给Djalali的任何金钱。
我们 依靠的是欧洲委员会的资助。
”东皮埃蒙特大学 卫生研究人员LucaRagazzoni表示。
Ragazzoni曾 在2012年到2015年和Djalali共事。
“我们并没有 接近任何秘密数据。
”他说。
（徐徐） 美国宇航局为大型轨道天文台“瘦身” “我的世界变得如此明亮” 美国有望首次批准失明基因疗法 近日，来自火花治疗公司的一种开创性的AAV基因疗法朝获得美国食品和药物管理局（FDA）的批准前进了一大步。
外部专家组在审阅了相关数据并听取了一些视力严重受损患者的意见后，支持这种颠覆性疗法进入市场。
这些患者的生活因这种疗法而发生改变。
投票结果是16
0。
专家们对该药物的效益—风险预测表示赞同，并且支持FDA下设的细胞、组织和基因疗法顾问委员会为voretigeneneparvovec药物产品放行，同时为FDA首次历史性地批准载体转送基因疗法提供了令人信服的理由。
“基因疗法让我的世界变得如此明亮。
”一名年轻患者说。
他继而描述了自己如何首次看见月亮、在夜晚外出、观察面部表情，并且过上了更加正常的生活，而不是等着失明那一天的到来。
ChristianGuardino讲述了4年前开始的治疗如何拯救自己的视力。
如果没有基因疗法，黑暗很可能在这段时间里已经逼近他。
不过，这并不是什么灵丹妙药。
随着FDA内部评审出炉，虽然voretigeneneparvovec（也被称为Luxturna）———利用一种同腺病毒相关的载体———通过衡量药物主要终点的光照条件改善了视力，但远未达到治愈由RPE65基因突变触发的视网膜营养性萎缩症的程度。
调查人员表示，视力的改善还受到能存活的视网膜细胞数量的限制。
专家组面临着一系列问题：这种眼睛治疗方法的持久性、患者为保护改善的视力而需要接受多种疗法的可能性，以及当标准的视力治疗效果在统计学意义上远远达不到目标时是否采用针对主要目标的全新终点。
FDA正在评审一种全新的治疗失明的基因疗法。
尽管如此，专家们似乎对基因疗法的效果产生深刻印象———仅对药物主要终点持一些保留意见。
同时，一些专家对将其用于治疗非常年轻的患者持开放态度。
火花公司建议针对3岁及以上患者。
该公司首席执行官JeffMarrazzo则表示，他对听到的该疗法在某些情形下可用于更年轻患者的鼓励非常感兴趣。
虽然正式获批尚未得到保障，但FDA忽视 图片来源：FDA 专家组意见以及众多患者的心声将会引发混乱。
这些患者走了出来，讲述他们现在能玩耍、学习并且参与日常活动，而这些原本在他们的一生中是不可能实现的。
上述基因疗法获批很可能是众多即将到来的相关疗法获批的第一步。
一群参与者已在利用良性病毒引入被修正基因以治疗各种疾病方面取得进展。
除了患者的“证词”，投票现场还有为药物 申请获批提供支持的医生。
在具有里程碑意义 的投票结果出炉后，Marrazzo说，加上专家组， “三方的意见走到了一起”。
Marrazzo并未提供任何价格，而且将来也 不会，直到批准通过。
不过，价格肯定不菲。
据估 测，对于基因治疗来说，一次性费用通常在100 万美元大关徘徊。
身为首席执行官，Marrazzo显 然对这些思考得非常多。
他表示，根据管理保险 的现有规则，确保获得该治疗方法的清晰路径 是对每只眼睛收取一次性治疗费用。
考虑到目 前人们在保险责任范围方面遇到的便携性问题 和支付模式，很难提供替代模式。
18
年前，当一名患者在由基因疗法先驱、宾 夕法尼亚研究人员JamesWilson开展的试验中 死亡后，该领域几乎被遗忘。
不过，在过去10年 间，研究人员利用Wilson帮助创建的一些相同 技术，开展了大规模的让基因疗法“复出”的努 力。
以火花治疗公司为例，费城儿童医院在推动 早期研发工作方面起到了关键作用，为这家生 物技术公司在让此类基因疗法首次进入美国市 场的竞赛中提供了一臂之力。
在欧洲，目前还有两种基因疗法，包括葛兰 素史克公司的基因药物
Strimvelis。
不过，它们极 少被应用。
目前的问题是这些治疗方法如何在 美国市场扎根，并在随后向全世界扩散。
这一天的到来似乎比以前更近了。
火花治 疗公司研发负责人KatherineHigh表示，针对 Luxturna的临床项目包括证实疗效可持续长达 4年的患者数据，包括双边多重亮度迁移测试的 得分变化和全场光灵敏度阈值测试。
“我们期待 在FDA完成针对Luxturna的评审过程中继续 同其开展合作。
” （徐徐编译） 广角红外巡天望远镜 图片来源：NASA 美国宇航局（NASA）将不得不缩减下一个大 型轨道天文台的规模，以避免超出预算并且影响 其他任务。
这是一个独立专家小组得出的结论。
广角红外巡天望远镜（WFIRST）定于本世纪 20
年代中期启用。
不过，其预计的开支为36亿美 元，大约超出预算的12%。
“我认为，缩减规模和复杂性是必需的。
” NASA科学任务委员会负责人ThomasZurbuchen 在该机构日前发布的备忘录中写道。
WFIRST被设计用于研究暗能量的本质以及 探寻地外行星。
它被天文学界选为名为《天文学与天 体物理学的新世界及新视野》的2010十年调查报告 的首要太空任务。
不过，该项目的启动因为其前 任———詹姆斯·韦伯太空望远镜（将于2019年发射） 的巨大超支而被拖延。
随后，去年对2010十年调查报 告进行的中期评审警告说，WFIRST很可能也会超 支，并且建议NASA形成独立专家小组评审该项目。
NASA在今年4月组建了专家组，并在最近 提交了评审结果。
该机构并未将报告公开，因为它 将在最近接受美国国家科学、工程和医学院天文 学和天体物理学委员会的讨论。
不过，NASA确实 公开了一项由Zurbuchen发给herScolese 的备忘录。
Scolese是主导该项目的戈达德宇宙飞 行中心主任。
在备忘录中，Zurbuchen要求实验室“研究如 何修改WFIRST的现有设计，以减少它的开支和 复杂性，从而使预估的费用同去年设定的32亿美 元预算保持一致”。
尽管专家组对WFIRST团队 迄今所做的工作表示赞赏，但Zurbuchen的备忘 录批评说，NASA管理人员创造了使项目“变得比 最初预期的更加复杂”的若干挑战。
NASA天体物理学部门负责人PaulHertz表 示，一个重要需求是扩大宇宙飞船，以便能容纳美 国国家侦察局在2012年捐赠的2.4米长镜子。
另 一个需求是增加一台被称为日冕仪的设备。
不过，Zurbuchen在备忘录中表示，如果开支 继续增加，NASA可能需要放弃2.4米长的镜子并 且回归最初的更廉价设计———利用1.5米长的镜 子。
“这是备用方案。
”Hertz说，“我们非常希望能 用上2.4米长的镜子。
” （宗华）
3 药物银河的“领航员” 机器学习和大数据帮助化学家在化学宇宙中搜寻药物 科学线人 全球科技政策新闻与解析 伊朗学者被判死刑 2016年，制药公司Sunovion给一群经验丰富的员工布置了一项不同寻常的作业。
在位于美国马萨诸塞州马尔伯勒的公司总部，这些药剂师被要求玩一个游戏，以便确定谁能发现针对新药的最好的先导化合物。
他们的工作台上是一个由上百种化学结构组成的网格，其中仅有10种被标上了关于其生物效应的信息。
专家们不得不利用辛苦获得的化学结构和生物学方面的知识，选择其他可能最终成为候选药物的分子。
在11名参与者中，有10人花了好几个小时才艰难地完成任务。
不过，有1名参与者仅用了几毫秒便轻松过关———因为它是一个算法。
这个电脑程序是WillemvanHoorn脑力劳动的产物。
vanHoorn是利用人工智能设计药物的初创公司———Exscientia化学信息学部门的负责人。
该公司总部位于英国敦提，它想同Sunovion扩展新兴的伙伴关系，因此这次比赛事关重大。
“我的信誉冒着极大的风险。
”vanHoorn说。
20轮游戏过后，他统计了得分，然后长舒了一口气。
只有1位寻找药物的专家打败了机器。
自此以后，Exscientia和Sunovion继续开展合作，以发现精神治疗药物。
“这场竞赛确实有助于获得那些作出化学研究决定的人们的支持。
”在Sunovion公司负责计算化学业务的ScottBrown表示。
“在人工智能的帮助下，仅需要几毫秒便能决定它是否应该“出局”。
探索化学宇宙 要想在化学宇宙中“航行”，最好有一幅地图。
2001年，瑞士伯尔尼大学化学家Jean-LouisReymond开始利用计算机绘制尽可能多的化学空间。
16年后，他积累了全世界最大的小分子数据库———由1660亿种化合物构成的巨大虚拟库。
这个被称为GDB-17的数据库包括所有最多由17个原子构成并且从化学角度看很合理的有机分子。
这也是Reymond的计算机所能处理的数据量的上限。
为理解这些繁多的可能的药物起点，Reymond想到了一种组织化学宇宙的方法。
受元素周期表的启发，他将化合物在一个多维空间中分组。
在这个空间中，邻近的化合物拥有相关联的属性。
位置则根据诸如每种化合物有多少个碳原子等42个特征进行分配。
对于每种进入市场的药物来说，会有几百万种化合物在化学性质上与其几乎相同。
其中一些化合物的表现甚至比已经获批的药物还好。
药剂师在没有外界帮助的情况下几乎不可能想象出所有这些差异。
“光用纸和笔，你肯定没办法搞清楚这些同分异构体。
”Reymond表示。
Reymond和同事通过寻找化合物之间的相似性，辨别出在治疗上有前景的被证实药物的“近邻”。
该团队利用一种特定的药物作为起点，仅在3分钟内便梳理了数据库中所有1660亿种化合物，以寻找引人注目的候选药物。
在一项概念验证实验中，Reymond从一种同烟碱型乙酰胆碱受体（一个和神经系统以及肌肉功能相关的疾病的有用靶点）相结合的已知分子入手，编辑了一个由344种相关化合物组成的最终候选药物名单。
该团队合成了3种药物，并且发现有两种可强有力地激活上述受体，因此可 图片来源：Vasava 能在治疗衰老过程中出现的肌肉萎缩方面派上用场。
Reymond介绍说，这种方法就像利用地质图弄清楚到哪里开采黄金。
“你需要一些方法选择去哪里挖掘。
” 另一种替代方法 另一种替代方法利用计算机获得众多金矿位置，而无须过多担心起始地点。
就寻找药物而言，这意味着在巨大的化合物库中进行筛选，以寻找同既定蛋白相结合的小分子。
首先，研究人员利用X射线结晶学拍下蛋白的快照，以确定结合部位的形状。
随后，利用分子对接算法，计算化学家一步步地搜遍整个化合物数据库，以寻找针对任何既定部位的最佳匹配小分子。
随着计算能力的爆发，这些算法的性能也得以改善。
2016年，由BrianShoichet领导的加州大学旧金山分校化学家在寻找一类新的止痛药的过程中，展示了这种方法的潜力。
该团队筛选了300多万种市场上可买到的化合物，目标是寻找在不干扰密切相关的β-arrestin信号通路的情况下可选择性激活μ-阿片受体信号以缓解疼痛感的候选药物。
研究认为，β-arrestin信号通路同阿片类药物的副作用存在关联，包括呼吸速率下降和便秘。
研究人员迅速从巨大的化合物数据库中筛选出23种排名靠前的化合物，以供后续研究。
在试管中，7种候选药物具有所期望的活性。
进一步的研发将其中1种转变成 PZM21———一种作用于μ-阿片受体但无须激活β-arrestin的化合物。
目前，总部位于旧金山、由Shoichet共同创建的生物技术公司Epiodyne正试图基于这些发现开发更加安全的止痛药。
Shoichet计划利用相同方法寻找调节其他G蛋白偶联受体（GPCR）的化合物。
GPCR是一类据估测占到40%药物靶点的蛋白家族。
他的团队还在利用由1亿种化合物构成的虚拟“星云图”开展类似试验。
这些化合物此前从未被制造出来，但应该很容易合成。
行业药物开发者也在测试这种方法：总部位于马萨诸塞州剑桥市的生物技术公司Nimbus将拥有天然化学物质特性的化合物整合进分子对接的筛选。
通常，要获得天然化学物质，需要不辞辛苦地从诸如土壤等自然环境中收集。
上述过程则避免了这一麻烦。
不过，它们能否促成新药物尚无定论。
利用机器学习 这些数据搜寻方法被不断地尝试和测验，但涉及其中的计算机只能遵循脚本说明。
计算药物开发领域的最新前沿技术是机器学习，即算法利用数据和经验教会自己辨别哪种化合物同哪个靶点相结合，并且发现对人眼来说不可见的模式。
约有十几家公司涌现出来，并且创建了药物寻找算法。
它们通常和大型制药公司合作，对它们进行测试。
Exscientia首席执行官AndrewHopkins提出了一个强有力的案例，证实这些算法的威力。
发现并优化用于临床前测试的候选药物平均需 要4.5年的时间，而药剂师通常要合成上千种化 合物，才能获得有前景的先导化合物。
即便这 样，它们最终进入市场的几率也非常小。
Exsci- entia的方法———利用各种算法，包括一种令 Sunovion研发主管们印象深刻的算法，可能将 这一时间线缩短至1年，并且能使药品研发活 动需要考虑的化合物数量大大减少。
2015年，Exscientia为总部位于日本大阪的 住友制药公司（Sunovion是其子公司）完成了
一 项为期12个月的药物研发活动。
研究人员训练 他们的人工智能工具寻找同时调节两种GPCR 的小分子，然后发现他们仅需要合成不到400 种化合物，便能辨别出良好的候选药物。
随后出 现的药物如今正准备进入治疗精神疾病的临床 试验。
从今年5月开始，该公司同总部位于法国 巴黎的赛诺菲和总部位于布伦特福德的葛兰素 史克签署了金额达上亿美元的协议。
总部位于加州圣布鲁诺的人工智能药物设 计公司Numerate首席科技官BrandonAllgood 介绍说，除了辨别先导化合物，机器学习算法还 能帮助药物开发者尽早决定放弃哪些化合物。
如果一种化合物无法在数月后通过毒性或者吸 收测试，那么将其制造出来并且进行测试是没 有意义的。
Allgood
表示，在人工智能的帮助下， 仅需要几毫秒便能决定它是否应该“出局”。
今 年，Numerate已同制药公司达成两项协议，针对 人工智能发现的药物开展面向心脏病和心律失 常患者的临床试验。
（宗华编译） 研究人员AhmadrezaDjalali在10月21日被 判处死刑。
图片来源：VidaMehrannia 伊朗德黑兰一名法官已判处该国研究人员 AhmadrezaDjalali死刑。
Djalali的妻子和意大利外 交人士证实了这一点。
据《自然》杂志报道，Djalali隶属于瑞典卡罗林 斯卡医学院和意大利东皮埃蒙特大学。
作为瑞典居 民，他在2016年4月对德黑兰进行学术访问时被 逮捕并且被指控“同敌方政府合作”。
Djalali致力于 改善医院对武装恐怖行动以及辐射、化学和生物威 胁作出的应急响应。
根据Djalali的妻子VidaMehrannia和意大利 外交人士的说法，在接受由伊朗革命法庭法官 AbolqasemSalavati主导的庭审后，Djalali被宣判犯 有间谍罪并在10月21日被判处死刑。
他们表示， 他有20天时间就该判决提出上诉。
Mehrannia表示，她的丈夫被指控获得钱财、 学术职位和研究项目，作为在伊朗为以色列充当 间谍的交换条件。
《自然》杂志报道称，在判决宣布后不久，一位和 Djalali一家保持密切接触的匿名人士发表了一份声 明。
据称，该声明是Djalali在被囚禁的爱文监狱中手 写的一份文本的转录。
该文件称，Djalali认为自己之 所以被逮捕，是因为他拒绝为伊朗情报机构工作。
《自然》杂志称，文件显示，2014年，伊朗军方 和情报机构的两名代表要求Djalali在欧洲国家 为伊朗获取关于“关键设施，反恐，化学、生物、辐 射、核和爆炸物能力以及敏感的工作计划，研究 项目，同恐怖主义和危机相关的信息”。
Djalali拒 绝了这一要求。
文件称，在“经过心理和身体的多重折磨 后”，Djalali被迫作出不实的供认。
“我从未同我的 国家作对，也从未为以色列或者任何其他国家充 当间谍。
” Djalali的同事对此感到十分震惊。
“我们共享 的研究项目并没有以色列的合作者，而且我并没 有察觉从以色列转移给Djalali的任何金钱。
我们 依靠的是欧洲委员会的资助。
”东皮埃蒙特大学 卫生研究人员LucaRagazzoni表示。
Ragazzoni曾 在2012年到2015年和Djalali共事。
“我们并没有 接近任何秘密数据。
”他说。
（徐徐） 美国宇航局为大型轨道天文台“瘦身” “我的世界变得如此明亮” 美国有望首次批准失明基因疗法 近日，来自火花治疗公司的一种开创性的AAV基因疗法朝获得美国食品和药物管理局（FDA）的批准前进了一大步。
外部专家组在审阅了相关数据并听取了一些视力严重受损患者的意见后，支持这种颠覆性疗法进入市场。
这些患者的生活因这种疗法而发生改变。
投票结果是16
0。
专家们对该药物的效益—风险预测表示赞同，并且支持FDA下设的细胞、组织和基因疗法顾问委员会为voretigeneneparvovec药物产品放行，同时为FDA首次历史性地批准载体转送基因疗法提供了令人信服的理由。
“基因疗法让我的世界变得如此明亮。
”一名年轻患者说。
他继而描述了自己如何首次看见月亮、在夜晚外出、观察面部表情，并且过上了更加正常的生活，而不是等着失明那一天的到来。
ChristianGuardino讲述了4年前开始的治疗如何拯救自己的视力。
如果没有基因疗法，黑暗很可能在这段时间里已经逼近他。
不过，这并不是什么灵丹妙药。
随着FDA内部评审出炉，虽然voretigeneneparvovec（也被称为Luxturna）———利用一种同腺病毒相关的载体———通过衡量药物主要终点的光照条件改善了视力，但远未达到治愈由RPE65基因突变触发的视网膜营养性萎缩症的程度。
调查人员表示，视力的改善还受到能存活的视网膜细胞数量的限制。
专家组面临着一系列问题：这种眼睛治疗方法的持久性、患者为保护改善的视力而需要接受多种疗法的可能性，以及当标准的视力治疗效果在统计学意义上远远达不到目标时是否采用针对主要目标的全新终点。
FDA正在评审一种全新的治疗失明的基因疗法。
尽管如此，专家们似乎对基因疗法的效果产生深刻印象———仅对药物主要终点持一些保留意见。
同时，一些专家对将其用于治疗非常年轻的患者持开放态度。
火花公司建议针对3岁及以上患者。
该公司首席执行官JeffMarrazzo则表示，他对听到的该疗法在某些情形下可用于更年轻患者的鼓励非常感兴趣。
虽然正式获批尚未得到保障，但FDA忽视 图片来源：FDA 专家组意见以及众多患者的心声将会引发混乱。
这些患者走了出来，讲述他们现在能玩耍、学习并且参与日常活动，而这些原本在他们的一生中是不可能实现的。
上述基因疗法获批很可能是众多即将到来的相关疗法获批的第一步。
一群参与者已在利用良性病毒引入被修正基因以治疗各种疾病方面取得进展。
除了患者的“证词”，投票现场还有为药物 申请获批提供支持的医生。
在具有里程碑意义 的投票结果出炉后，Marrazzo说，加上专家组， “三方的意见走到了一起”。
Marrazzo并未提供任何价格，而且将来也 不会，直到批准通过。
不过，价格肯定不菲。
据估 测，对于基因治疗来说，一次性费用通常在100 万美元大关徘徊。
身为首席执行官，Marrazzo显 然对这些思考得非常多。
他表示，根据管理保险 的现有规则，确保获得该治疗方法的清晰路径 是对每只眼睛收取一次性治疗费用。
考虑到目 前人们在保险责任范围方面遇到的便携性问题 和支付模式，很难提供替代模式。
18
年前，当一名患者在由基因疗法先驱、宾 夕法尼亚研究人员JamesWilson开展的试验中 死亡后，该领域几乎被遗忘。
不过，在过去10年 间，研究人员利用Wilson帮助创建的一些相同 技术，开展了大规模的让基因疗法“复出”的努 力。
以火花治疗公司为例，费城儿童医院在推动 早期研发工作方面起到了关键作用，为这家生 物技术公司在让此类基因疗法首次进入美国市 场的竞赛中提供了一臂之力。
在欧洲，目前还有两种基因疗法，包括葛兰 素史克公司的基因药物
Strimvelis。
不过，它们极 少被应用。
目前的问题是这些治疗方法如何在 美国市场扎根，并在随后向全世界扩散。
这一天的到来似乎比以前更近了。
火花治 疗公司研发负责人KatherineHigh表示，针对 Luxturna的临床项目包括证实疗效可持续长达 4年的患者数据，包括双边多重亮度迁移测试的 得分变化和全场光灵敏度阈值测试。
“我们期待 在FDA完成针对Luxturna的评审过程中继续 同其开展合作。
” （徐徐编译） 广角红外巡天望远镜 图片来源：NASA 美国宇航局（NASA）将不得不缩减下一个大 型轨道天文台的规模，以避免超出预算并且影响 其他任务。
这是一个独立专家小组得出的结论。
广角红外巡天望远镜（WFIRST）定于本世纪 20
年代中期启用。
不过，其预计的开支为36亿美 元，大约超出预算的12%。
“我认为，缩减规模和复杂性是必需的。
” NASA科学任务委员会负责人ThomasZurbuchen 在该机构日前发布的备忘录中写道。
WFIRST被设计用于研究暗能量的本质以及 探寻地外行星。
它被天文学界选为名为《天文学与天 体物理学的新世界及新视野》的2010十年调查报告 的首要太空任务。
不过，该项目的启动因为其前 任———詹姆斯·韦伯太空望远镜（将于2019年发射） 的巨大超支而被拖延。
随后，去年对2010十年调查报 告进行的中期评审警告说，WFIRST很可能也会超 支，并且建议NASA形成独立专家小组评审该项目。
NASA在今年4月组建了专家组，并在最近 提交了评审结果。
该机构并未将报告公开，因为它 将在最近接受美国国家科学、工程和医学院天文 学和天体物理学委员会的讨论。
不过，NASA确实 公开了一项由Zurbuchen发给herScolese 的备忘录。
Scolese是主导该项目的戈达德宇宙飞 行中心主任。
在备忘录中，Zurbuchen要求实验室“研究如 何修改WFIRST的现有设计，以减少它的开支和 复杂性，从而使预估的费用同去年设定的32亿美 元预算保持一致”。
尽管专家组对WFIRST团队 迄今所做的工作表示赞赏，但Zurbuchen的备忘 录批评说，NASA管理人员创造了使项目“变得比 最初预期的更加复杂”的若干挑战。
NASA天体物理学部门负责人PaulHertz表 示，一个重要需求是扩大宇宙飞船，以便能容纳美 国国家侦察局在2012年捐赠的2.4米长镜子。
另 一个需求是增加一台被称为日冕仪的设备。
不过，Zurbuchen在备忘录中表示，如果开支 继续增加，NASA可能需要放弃2.4米长的镜子并 且回归最初的更廉价设计———利用1.5米长的镜 子。
“这是备用方案。
”Hertz说，“我们非常希望能 用上2.4米长的镜子。
” （宗华）
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